28 april 2017
Gegevens over menselijke vaccins geven een boost aan het bod van biotech op RNA-medicijnen. Moderna, een biotech met een waarde van meer dan $ 1 miljard, ondanks het feit dat er geen goedgekeurde producten zijn, publiceert eindelijk haar eerste proefgegevens bij mensen
Oorspronkelijk gepubliceerd door Endpoints News .
Het uitvoerende team van Moderna juichte vandaag na de publicatie van hun eerste vroege momentopname van gegevens over de menselijke werkzaamheid die aantonen dat hun messenger RNA-technologie werkt – althans bij de eerste poging.
De biotech testte hun H10N8-griepvaccin op een kleine groep van 31 proefpersonen, kijkend naar hun reactie in twee verschillende maatregelen. Ze vertoonden allemaal een voldoende immuunrespons om het virus te bestrijden in de eerste maatregel, en op drie na alle in de tweede, voor een totaal van 23 die het vaccin kregen. Geen van de 8 proefpersonen die een placebo kregen, reageerde.
Doorgaans zou bewijs van Fase I – succes in een vaccinonderzoek – dat volgde op een aantal dierstudies – niet veel aandacht trekken voor uw gemiddelde biotech. Maar er is niets gemiddelds aan Moderna. CEO Stéphane Bancel en zijn team hebben $ 1,9 miljard aangetrokken om een bedrijf op te richten dat een pijplijn bouwt rond messenger RNA, een van de weinige spelers die cellen willen overhalen om eiwitten te produceren om ziekten te bestrijden. En dat is een enorm bedrag voor een bedrijf dat zojuist menselijke proof-of-concept-gegevens heeft laten zien.
Dit vaccin is niet gericht op commercialisering, vertelde Bancel me donderdagmiddag. Het is een demonstratieproject. Het doel was om te beginnen met “een laag biologisch risico, waarbij we wisten waar de doelpaal was voordat we aan de proef begonnen.”
Het bestuur van Moderna heeft al besloten om dit jaar geen beursgang te zoeken, en Bancel voegt eraan toe dat er ook voor 2018 geen definitieve plannen zijn. Wat hij zou willen doen, zegt hij, is nieuwe stukken aan de pijplijn toevoegen – nieuwe verticalen voor de drie die hij al heeft geschetst – meer gegevens toevoegen over het potentiële mRNA dat een nieuwe route moet creëren voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor een breed scala aan ziekten. Als je dan iets substantieels hebt dat bewijst wat ze kunnen, zal hij investeerders overtuigen.
De enorme hoeveelheid geld die tot nu toe is opgehaald en de plannen van Moderna om de principes achter haar wetenschap te bewijzen – gericht op vaccins als het meest waarschijnlijke eerste demonstratieprogramma dat zou kunnen bewijzen dat mRNA veilig kan werken – heeft ook geleid tot meer dan een beetje leedvermaak voor een bedrijf dat wordt vaak aangekondigd als mysterieus en rijkelijk gefinancierd. STAT pikte dat op en rapporteerde een batterij van voornamelijk anonieme kritiek over zijn harde werkomgeving en verheven claims, die bij elke beurt in de biotech terechtkwamen.
Het staat nog in de kinderschoenen bij Moderna, dat moet bewijzen dat het mRNA-medicijnen kan ontwikkelen voor enkele van de meer lucratieve therapieën dan de toonaangevende vaccins. Dat zal enige tijd duren. Maar Moderna heeft veel meer gedaan om te schetsen welke programma’s het in de pijplijn heeft en wanneer het meer over de gegevens kan bespreken.
“Ik ben voorzichtig optimistisch dat dit een heel belangrijke toevoeging aan ons vaccinarsenaal kan zijn”, vertelde Barney Graham, adjunct-directeur van het Vaccine Research Center van het National Institute of Allergy and Infectious Diseases, aan de Wall Street Journal . Hij voegde eraan toe dat RNA onstabiel is, waardoor hij graag meer volwassen gegevens wil zien over hoe dit werkt.
Bancel en zijn collega’s bij Moderna hebben misschien nog een lange weg te gaan, maar ze hebben er alle vertrouwen in dat ze vandaag een grote stap hebben gezet. Vanaf nu draait het bij Moderna om klinische data.
Geef een reactie